によると、3月27日、ラテンアメリカ初のクローン遺伝子組み換えヤギ「グルカ」がフォルタレザで誕生した。この出版物によると、この動物のDNAは、ゴーシェ病として知られる遺伝性疾患の治療に使用されるヒトタンパク質グルコセレブロシダーゼを含む乳を生産できるように改変されていた。
プロジェクトの責任者が説明したように、ゴーシェ病は比較的まれで、600 人強のブラジル人が罹患しています。しかし、保健省にとってこの治療には非常に費用がかかり、必要な医薬品の輸入に年間1億8,000万レアルから2億5,000万レアルを費やしている。これらの薬剤は、改変されたニンジンまたはマウス細胞の培養を通じて得られるグルコセレブロシダーゼから研究室で製造されます。
研究者らによると、トランスジェニックヤギを使ったタンパク質の生産は、輸入品を排除することに加えて、細胞よりも動物に餌を与える方がはるかに安価であるため、従来の方法と比較した場合、はるかに低コストになるはずです。さらに、タンパク質精製プロセスはどちらの場合も実質的に同じです。
トランスジェニックヤギの赤ちゃん
ヤギの「創造」プロセスには、グルコセレブロシダーゼの生成を担うヒト遺伝子のコピーが動物の DNA に導入されることが含まれていました。その後、500個以上のクローン胚が45頭のヤギに移植され、8頭が妊娠した。このうち、順調に成長したのは 2 頭だけで、すでに生後 2 週間強で順調に発育しているグルカの個体と、まだ生まれていない別の動物の個体です。
研究者らは、クローン子ヤギの授乳を4カ月以内に誘導する予定で、グルカの乳にグルコセレブロシダーゼの存在が確認された場合、科学者らはその動物の細胞を使って新しいクローンを作成する必要がある。すべてがうまくいけば、精製後にゴーシェ患者の治療に使用されるタンパク質を含む牛乳を大規模に生産するために、遺伝的に同一の群れを開発することが目的です。