単一遺伝子の阻害によりマウスのパーキンソン病が回復する

Nature誌に掲載された新しい論文は、パーキンソン病の治療を目的とした科学における大きく重要な進歩を示唆している可能性があります。カリフォルニア大学サンディエゴ校の研究者らによって行われたこの有望な実験は、数十年にわたる研究を経て、PTBタンパク質の生成を担う単一遺伝子を阻害することで実験用ラットの認知症を逆転させることに成功した。

単一遺伝子の阻害によりマウスのパーキンソン病が回復する

ラットの遺伝暗号を改善する試みとして実験の第一段階が行われたペトリ皿を使用したところ、アストロサイトとして知られる星型細胞によって産生されるPTBタンパク質が主要な障害となっていることが観察された。彼らはニューロンに変化することができます。問題を特定した後、タンパク質を阻害すると、細胞が機能的なニューロンに大量に変化するという素晴らしい結果がチームにもたらされました。

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「私たちが発見したのは、PTBを強制的に消滅させることが、細胞がニューロンを生成するために必要な遺伝子を活性化するために必要な唯一の信号であるということです」と、このプロジェクトの著者である専門家のXiang-Dong Fu氏は説明した。

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この発見により、科学者たちは検査の第 2 段階に進むことができ、正常な脳活動に不可欠でいくつかの認知領域に関連する神経伝達物質ホルモンであるを破壊する物質を注射することで検体にパーキンソン病を誘発し、パーキンソン病の発症を刺激することができました。神経細胞が弱くなる病気。

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単一遺伝子の阻害によりマウスのパーキンソン病が回復する

したがって、ラットはすでに認知症の存在について陽性反応を示しており、阻害されたPTBタンパク質を含むDNAが動物の脳に加えられ、星状細胞が急速にニューロンに変換され、神経系の電気反応の安定性が回復した。その後、約 4 か月の治療と観察により、パーキンソン病の症状はすべて永久に消失しました。

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「神経変性を治療するためのこのまったく新しい戦略は、進行した疾患を持つ人々さえも助けることができるという希望を与えてくれます」とこのプロジェクトの著者はコメントした。

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満足のいく結果が得られ、65歳以上の人口の1%で確認され、すでに650万人以上が罹患している認知症とパーキンソン症候群との闘いにおいて明確な進歩が見られているにもかかわらず、科学者たちは治療のための研究の可能性を依然として慎重に見ている。これは、新たな実験を実施する必要があり、より具体的な結論に達する必要があることを示しています。


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