多くの論争を経て、幹細胞編集は、CRISPRと呼ばれる技術を通じて、遺伝性疾患の治療において初めて実用的な結果をもたらしました。英語の「Clustered Regularly Interspaced Short Palindromicrepeats」に由来する CRISPR は、DNA を切断して遺伝子グループを不活性化し、新しい遺伝子を追加したり、その機能を変更したりすることを可能にする技術です。
遺伝性血液疾患を持つ 2 人の患者が治療されました。そのうちの1人はヨーロッパ人で、サラセミア（体がヘモグロビンをほとんど生成しない）を患っており、3月に治療を開始した。もう一人のアメリカ人患者は鎌状赤血球貧血（赤血球は鎌状）を患っており、4月に新しい治療法を開始した。
どちらの場合も、病気の影響は排除されました。アメリカ人はもはや痛みの危機（変形した赤血球が血管を詰まらせることで引き起こされる）に悩まされなくなり、ヨーロッパ人はもはやこの病気の患者に採用されていた輸血を必要としません。
この技術は、患者の幹細胞から採取した遺伝子を使用することから構成されており、研究室で編集され、通常は成人期に失活するヘモグロビン遺伝子のバージョンに関連付けられていた。その後、幹細胞が患者の骨髄に移植され、正常な量のヘモグロビンが生成されます。
良くも悪くも歴史を作る
CRISPR Therapeutics と Vortex が開発した CTX001 と呼ばれるこの治療法の有望な結果は、新しい臨床試験を実施するのに十分な安全性を示しています。臨床試験には現在、米国、カナダ、ヨーロッパからの45人の患者が参加する予定で、それぞれの患者が長期安全性評価においてより長期間追跡調査される。
CRISPRは一般に知られていない手法ではない。昨年、中国の科学者何建奎氏がヒトの双子の胚を遺伝子組み換えしたことを明らかにしたとき、DNA編集技術は道徳的、倫理的な疑問を引き起こした。このスキャンダルを受けて、科学界はこの技術の使用を世界的に一時停止するよう求めるようになった。
遺伝子編集技術が経由で
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